TERAPIA GÉNICA
TEMA:
Terapia génica para curar la diabetes
GEN:
los genes de factores nucleares de los hepatocitos,
(HNF) 1-alfa y (HNF) 4-alfa, y en el gen PDX-1 el
transactivador del gen de la insulina y que, además, también está implicado en
la transactivación de otros genes como el gen del transportador de la glucosa
GLUT2. Terapia in vivo, o
in vitro.
VECTOR:
virus o fagos
ÓRGANO
A TRATAR: factores de crecimiento humano de los
hepatocitos conocidos como HGF, fuente de insulina en respuesta a los valores
de glucosa puesto que tienen la capacidad de captar la concentración
extracelular de glucosa y comparten con las células beta algunos de los
componentes fisiológicos del sistema de detección de glucosa, como la
glucocinasa y el transportador de glucosa GLUT-2.
VÍA
DE ADMINISTRACIÓN: Una vía muy prometedora son los
estudios de terapia génica que utilizan vectores adenovirales para introducir
el gen de la leptina en modelos animales que han dado una sorprendente
reducción en la asimilación de alimentos y del peso corporal, normalizando los
valores de insulina y la tolerancia a la glucosa.
RESULTADOS:
CORTO:
La terapia génica es una buena alternativa a la
administración convencional de insulina para mejorar el control de glucosa en
sangre y evitar los problemas que se originan a largo plazo en los pacientes
con diabetes tipo 1 y tipo 2.
Aún así, debemos tener presente
que, actualmente, la terapia génica presenta muchos obstáculos técnicos y
científicos y deberemos esperar unos años para obtener resultados clínicos.
MEDIANO: Conseguir una disminución de las incidencias de las complicaciones de la
diabetes con los mínimos efectos secundarios debe ser el objetivo.
LARGO: Por un lado, los investigadores deberán establecer cuáles son las mejores líneas celulares para cada una de las estrategias terapéuticas génicas y, por otro, deberán realizar un esfuerzo en el conocimiento de los genes implicados en el desarrollo de estas líneas celulares y, sobre todo, en la diferenciación de éstas, para conocer el papel de aquellos genes involucrados en la síntesis y regulación del metabolismo de la glucosa y la insulina.
BIBLIOGRAFÍA:
